【グローブニューズワイヤ】バイオ医薬品の米ニューラルステムは、同社のNSI-189が米食品医薬品局(FDA)からアンジェルマン症候群のオーファンドラッグ(難病治療薬)として指定を受けたと発表した。難病治療薬の指定を受ければ、7年間の独占的な市場販売が認められ、臨床試験費用に関する税控除やFDAの臨床試験設計支援などの開発インセンティブが与えられる。アンジェルマン症候群は、希少な先天性遺伝的異常で、約1万5000人に1人の割合で発症し、世界で約50万人の患者がいる。症状は発育の遅れ、失語症、発作、歩行・平衡機能障害などで、患者は歩行や話すことができない。平均余命は健常者と同じであるため、介護者にとって大きな負担となる。(C)時事通信社