筋力が低下する難病「脊髄性筋萎縮症(SMA)」の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」への公的医療保険の適用が13日、中央社会保険医療協議会(厚生労働相の諮問機関)で了承された。公定価格(薬価)は、これまで国内最高額だった白血病などの治療薬「キムリア」を大幅に上回る1億6707万7222円。治療に高い効果が期待される一方、近年は高額薬の保険適用が相次ぎ、医療保険財政の圧迫も課題となっている。
 SMAは、タンパク質をつくる遺伝子の異常が主な原因となり、運動神経細胞が減って筋力が低下する難病。ゾルゲンスマは2歳未満に投与され、年間の対象者数は25人程度と見込まれる。高額療養費制度の他、難病関連や都道府県が独自に設けている子ども向けの医療費助成を活用すれば「ほぼ自己負担はない」(厚労省担当者)という。 (C)時事通信社