【ビジネスワイヤ】CDKL5欠損症(CDD)治療薬開発団体の英Loulou財団と米IFCR(CDKL5研究のための国際財団)は、「CDKL5欠損症患者の声報告書」を米食品医薬品局(FDA)に提出したと発表した。この報告書は、FDAの「患者中心の医薬品開発」イニシアチブの一環として昨年11月に開催された会議の成果として、会議中や会議後に集められた患者の声をまとめたもの。患者の過半数は全体的な発達遅延がCDDの最もつらい側面であると回答。報告書ではCDDやその不十分な治療法について緊急の意識啓発の必要性が指摘されている。(C)時事通信社