サノフィは本日(3月11日)、ライソゾーム病治療薬の酵素製剤が、保険医が投与できる注射薬の対象薬剤に追加されたと発表した。これにより、酵素補充療法の適応となる患者は、在宅で治療ができるようになる。(関連記事「進歩するライソゾーム病治療(1)」「進歩するライソゾーム病治療(2)」

ライソゾーム病8疾患に対する11製剤を承認

 日本先天性代謝異常学会の要望を受け入れたもので、2月10日に開催された中央社会保険医療協議会総会において、ライソゾーム病に係る酵素製剤8疾患11製剤が「厚生労働大臣が定める保険医が投与することができる注射剤」への追加が承認された(2021年3月5日告示、3月6日適用開始)。同社の該当製品は下記の5製剤()。

表. サノフィのライソゾーム病酵素製剤

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(サノフィプレスリリースより)

 今回の承認により、在宅でのライソゾーム病の酵素補充療法が普及することが想定される。同社は「希少疾患領域において、引き続き患者、家族に希望を届けられるよう鋭意努力していく」としている。

 なお、今回定められたサノフィ以外のライソゾーム病の酵素製剤は以下の通り。〔疾患名「薬剤名(商品名)」製薬会社名〕

ファブリー病治療薬「アガルシダーゼ アルファ(リプレガル)」大日本住友製薬
ムコ多糖症ⅣA型治療薬「エロスルファーゼ アルファ(ビミジム)」バイオマリン
ムコ多糖症Ⅳ型治療薬「ガルスルファーゼ(ナグラザイム)」アンジェスMG
ライソゾーム酸性リパーゼ欠損症治療薬「セベリパーゼ アルファ(カヌマ)」アレクシオンファーマ
ゴーシェ病治療薬「ベラグルセラーゼ アルファ(ビプリブ)」シャイアージャパン

(慶野 永)