【ビジネスワイヤ】米アルナイラムとリジェネロンは、アルツハイマー病と脳アミロイドアンギオパチーのRNAi治験でALN―APPの肯定的な暫定第I相臨床試験データを報告した。ALN―APPの単回投与治療群で、脳脊髄液中sAPPαおよびsAPPβが今日までの投与で最大90%の用量依存的で急速かつ持続的な減少を見せた。これで、今日までの単回投与で臨床の安全性と認容性効能が認められたことになり、アルナイラム所有のC16プラットフォームを用いたヒトの脳のRNAi治療で初となる遺伝子サイレンシングが確認された。(C)時事通信社