厚生労働省医薬局医薬品審査管理課、医薬局医薬安全対策課は昨日（7月1日）付で連名課長通知（医薬薬審発0701第2号、医薬安発0701第1号）を発出。指定難病である「特発性血小板減少性紫斑病（ITP）」の疾病名が「免疫性血小板減少症」に改正されたことを受け、関連する「自己免疫性血小板減少症」「特発性血小板減少性紫斑病」「免疫性血小板減少性紫斑病」についても医薬品の承認事項および電子添付文書の疾病名を「免疫性血小板減少症」に改訂するよう通知した。（関連記事「厚労省、難病の疾病名変更で承認事項などの改訂求める」）

昨年法改正、今年4月1日付で適用

　免疫性血小板減少症は、疾患や服薬など他の明らかな要因がないにもかかわらず血小板数が減少し、易出血性を呈する希少疾患。発症後、血小板数が6カ月以内に正常に回復する急性型は小児に多く、6カ月以上持続する慢性型は成人に多い傾向にある。

　従来はITPと呼ばれていたが、病態が解明されるとともに海外では2010年ごろから免疫性血小板減少症と呼ばれるようになり、日本でも昨年（2024年）12月27日に「難病の患者に対する医療等に関する法律」（令和6年厚生労働省告示第382号）が改正され、今年4月1日付で免疫性血小板減少症に変更された。

　厚労省は先述の4疾患について、承認事項などの変更に関しては軽微変更届出により行っても差し支えないとしている。ただし、「血小板減少性紫斑病」「慢性特発性血小板減少性紫斑病」などその他の疾患名を「免疫性血小板減少症」に変更する場合は、医薬品医療機器総合機構（PMDA）と個別に相談することとしている。

（編集部・関根雄人）