インスメッド(R)、2024年第3四半期業績、ならびにビジネスアップデート発表

インスメッド合同会社
報道参考資料
この資料は、インスメッド（米国　ニュージャージー州）が2024年10月31日（現地時間）に発表した内容を日本語に翻訳（要約）したもので、参考資料として提供するものです。資料の内容および解釈については、米国における規制等に基づくもの及び英語による記載が優先されます。英語版および関連財務表は、https://insmed.com をご参照下さい。

インスメッド(R)、2024年第3四半期業績、ならびにビジネスアップデート発表
・アリケイス(R)（アミカシンリポソーム吸入用懸濁液）*の2024年第3四半期の総収益は9,340万ドル、2023年第3四半期から年間18%の成長。
・気管支拡張症患者を対象としたブレンソカチブの米国における発売準備では、予定通り2024年第4四半期に新薬承認申請、2025年中盤に米国上市の見込み。
・米国で増員したMRを本格稼働させ、気管支拡張症に関する疾患啓発活動、ブレンソカチブ発売前のアリケイスの成長支援に注力。
・第3四半期末時点で約15億ドルの現金、現金同等物、有価証券を保有。
・ Pharmakonとタームローンを再交渉して資本コストを削減し、第4四半期にさらに1億5,000万ドルの資金を調達予定。
・ 2024年のグローバルでのアリケイス売上予想レンジを3億4,000万ドルから3億6,000万ドルの範囲で維持、2023年と比較して2桁の成長。
*日本ではアリケイス吸入液590mg（アミカシン硫酸塩　吸入用製剤）として承認されています。

2024年10月31日、米国ニュージャージー発　人を第一に考え、深刻な疾患と生きる患者さんの未来を変える、ファースト・イン・クラスおよびベスト・イン・クラスの治療法の実現を目指すグローバルバイオ医薬品企業のインスメッド（Nasdaq: INSM）は、2024年9月30日に終了した第3四半期の業績、ならびにビジネスアップデートを発表しました。

インスメッド会長兼最高経営責任者（CEO）のウィル・ルイスは、「第3四半期に継続中の複数の取り組みにおいて、良好な進展が得られたことを喜ばしく思います。」と述べたうえで、「2024年第4四半期のブレンソカチブの薬事承認申請に向けた準備は順調に進んでおり、引き続き2025年中盤の米国上市を見込んでいます。臨床試験においても大きく前進し、ENCORE試験と肺動脈性肺高血圧症（PAH）の試験は被験者登録完了に近づいています。これらの事項を達成する中、今期もアリケイスは3つの地域において2桁成長を遂げました。臨床上および売上で高い成果を上げつつ、資本コストを削減しキャッシュバランスを向上させる措置を取ってバランスシートを強化したことで、前途にある絶好の機会を捉える準備ができたと考えています。」と述べています。

最近の主なハイライト

Pillar 1：アリケイス
・ 2024年第3四半期のアリケイスの売上高は、米国、日本、欧州、その他の地域での最高収益と前年同期比2桁増を反映し、2023年第3四半期比で18％増加しました。
・ ENCORE試験の新規患者のスクリーニングを締め切り、新規に診断されたか、あるいは再発の肺MAC症で抗生物質療法を開始していない400名の患者登録目標を超える見込みです。
・第4四半期に米国食品医薬品局（FDA）と協議し、第III相ARISE試験の良好なデータにもとづき、肺MAC症の全患者へのアリケイスの適応拡大を迅速承認する可能性について検討する予定です。承認にはこれまで通り、実施中のENCORE試験の完全なデータが必要となる見込みです。

Pillar 2：ブレンソカチブ
・インスメッドはこれまで通り2024年第4四半期に気管支拡張症の患者を対象に、ブレンソカチブのFDAへの新薬承認申請（NDA）を予定しています。優先審査を受けられ薬事承認が得られた場合、2025年中盤に米国、2026年上半期に欧州と日本での上市を目指します。
・ 2024年10月にボストンで開催されたCHEST（American College of Chest Physicians、米国胸部疾患学会）の年次総会で、ASPEN試験の事前に定められた19の部分集団の新たなデータを発表しました。ほぼ全ての部分集団でブレンソカチブの10mgおよび25mgの両用量群で、年率換算した呼吸器疾患増悪発生率においてプラセボと比較して良好な結果となりました。別の分析では全ての部分集団でブレンソカチブの25mg群で、第52週時点で最小2乗平均差にもとづき気管支拡張薬使用後の1秒量（FEV1）の低下を抑制することが確認されました。
・インスメッドは米国における発売準備を進めており、発売前に120名のMR（Therapeutic Specialistと呼称）を新規に採用し、研修を実施し現場に配置し、気管支拡張症に関する疾患啓発活動と、アリケイスの成長支援を行います。
・鼻茸を伴わない慢性鼻副鼻腔炎（CRSsNP）患者を対象としたブレンソカチブの第IIb相試験（BiRCh試験）の患者登録を継続しており、同試験のトップラインデータの公表を2025年後半に予定しています。
・ 2024年末までに米国における最初の治験実施医療機関で、化膿性汗腺炎（HS）患者を対象としたブレンソカチブの第II相試験を開始する予定です。

Pillar 3：TPIP
・ Treprostinil Palmitil Inhalation Powder（TPIP）の肺動脈性肺高血圧症（PAH）患者を対象とした第II相試験の患者登録は継続しており、現在目標登録数の90％以上が終了しています。
・ PAHを対象とした第II相試験のトップライン結果の公表は、引き続き2025年に予定しています。
・引き続き2025年後半に、間質性肺疾患に伴う肺高血圧症（PH-ILD）を対象とした第III相試験を開始する予定です。

Pillar 4：早期開発品
・インスメッドの初期研究の取り組みには、30以上の特定された前臨床プログラムが含まれており、すべてが当該領域でファースト・イン・クラスおよびベスト・イン・クラスの治療法になる可能性があります。
・初期研究プログラム全体に対する支出は年間支出全体の20％未満になると予想しています。

コーポレートアップデート
・インスメッドはバランスシートと財務状況の強化のため、以下の取り組みを実施しました。
(i) 2024年第3四半期にインスメッドは、2025年1月満期の転換社債2億2,500万ドルの償還を完了しました。インスメッドは償還並びに早期転換に関連して、約570万株の普通株式を発行しました。
(ii) 第3四半期にはアット・ザ・マーケット・オファリング方式により、1株当たり75.64ドルにて追加で3億7,100万ドルの資金を調達しました。
(iii) 2024年10月、インスメッドはPharmakon Advisors社による3億5,000万ドルのタームローンの変更に合意しました。変更した合意条件では、Pharmakon Advisors社が1億5千万ドルの追加資金を提供し、2024年第4四半期に受領する予定です。元本の満期は2029年まで延長され、固定金利は1桁台後半に低減されます。
・ 2024年10月にインスメッドは、Science誌のトップエンプロイヤーサーベイで1位になり、4年連続首位を獲得しました。この調査は、バイオテクノロジー、製薬、関連産業の従業員に対して毎年アンケートを実施し、20の優れた企業とその特性を発表しています。

2024年第3四半期の業績について
・ 2024年第3四半期の売上高は9,340万ドルで、2023年第3四半期の売上高7,910万ドルと比較して18%の伸びを示しました。
・ 2024年第3四半期の売上高は、米国で6,690万ドル、日本で2,100万ドル、欧州およびその他の地域で560万ドルで、米国で前年同期比13％増、日本で同31％増、欧州およびその他の地域で同45％増となり、これらの地域におけるアリケイスの継続的な成長傾向を反映しています。
・製品売上原価（償却費を除く）は、2023年度第3四半期の1,670万ドルに対し、2024年度第3四半期は2,120万ドルと増加しており、主にアリケイスの販売数量の増加を反映しています。
・研究開発（R&D）費は、2023年度第3四半期の1億910万ドルに対し、2024年度第3四半期は1億5,080万ドルでした。この増加は主に、製造費、報酬、福利厚生関連費用の増加によるものです。
・ 2024年第3四半期の販売費および一般管理費（SG&A）は 1億1,890万ドルで、2023 年第3四半期の9,060万ドルから増加しました。この増加は、主にブレンソカチブ上市準備のための社員数増加に応じた報酬、福利厚生関連費用、株式型報酬の増加によるものです。
・ 2024年第3四半期のインスメッドの純損失は2億2,050万ドル（1株当たり1.27ドル）で、2023年第3四半期の純損失1億5,890万ドル（1株当たり1.11ドル）に対し損失拡大しました。

貸借対照表、財政ガイダンス、計画投資について
・ 2024年9月30日現在、インスメッドは、14億6,790万ドルの現金、現金同等物、および有価証券を保有しています。
・ 2024年通年のアリケイスの全世界での売上を3億4,000万～3億6,000万ドルと再確認しており、2023年と比較し15%の成長を予測しています。
・全年間支出の80％以上を中期から後期段階のプログラムに、20％未満を初期段階の研究開発プログラムに投じる予定です。これは当社のこれまでの支出方針を維持したものです。
・当社は、2024年には以下の主要な活動への投資を計画しています。
(i) アリケイスのグローバルでの既存適応症のさらなる拡大、ならびに現在の適応症完全承認のための市販後の条件を満たすと共に、肺MAC症の全患者への適応拡大を目指す臨床試験の推進。
(ii) ブレンソカチブの推進。
a. 気管支拡張症患者を対象とした薬事申請と上市準備活動
b. CRSsNP患者を対象とした進行中の第II相BiRCh試験と開始予定のHSに対する第II相試験。
(iii) TPIPの臨床試験の推進。
(iv) 早期開発パイプラインの推進。

カンファレンスコール
インスメッドは、10月31日午前8時（米国東部時間）よりカンファレンスコールを実施しました。この会議のウェブキャストは、当社ウェブサイト（www.insmed.com）の投資家情報セクションに90日間保存されます。

アリケイスについて
アリケイスは、米国ではARIKAYCE(R)（Amikacin Liposomal Inhalation Suspension/ALIS, アミカシンリポソーム吸入用懸濁液）、欧州ではARIKAYCE(R) Liposomal 590mg Nebuliser Dispersion、日本ではアリケイス吸入液590mg（アミカシン硫酸塩吸入用製剤）として承認されています。現在、国際的な治療ガイドラインでは、適切な患者にアリケイスを使用することが推奨されています。アリケイスは、これまで静脈内投与されていたアミカシンを、1日1回、吸入投与する新規製剤です。当社独自のPULMOVANCE(R)リポソーム技術により、アミカシンを肺に直接到達させることで、従来懸念されていた聴覚、平衡感覚、および腎機能といった全身性の副作用の発現を抑えながら、主要な感染細胞である肺マクロファージに取り込まれることを可能としました。アリケイスは、PARI(R) Pharma GmbH（以下、PARI社）社製のラミラ(R) ネブライザシステムを使用して1日1回投与されます。

PARI社とラミラネブライザシステムについて
アリケイスは、PARI社が開発した新しい吸入器であるラミラネブライザシステムによって投与されます。ラミラは、振動する多孔質膜を介してアリケイスを効率的に噴霧することができる、静かで持ち運び可能なネブライザです。PARI社は、エアロゾルに関する100年の知見に基づき、患者の治療を向上させるための革新的な送達プラットフォームの開発を通じて、吸入治療の進歩に貢献しています。

ブレンソカチブについて
ブレンソカチブは、インスメッドが気管支拡張症やその他の好中球介在性疾患の治療薬として開発している低分子の経口ジペプチジルペプチダーゼ1（DPP1）可逆的阻害剤です。DPP1は、好中球が骨髄で形成される際に、好中球エラスターゼなどの好中球セリンプロテアーゼ（NSP）を活性化する酵素です。好中球は白血球の中で最も多く存在し、病原体の破壊や炎症性媒介において不可欠な役割を担っています。慢性炎症性肺疾患では、好中球が気道に蓄積し、その結果、過剰に活性化したNSPが肺の破壊と炎症を引き起こします。ブレンソカチブは、DPP1およびそのNSPの活性化を阻害することにより、気管支拡張症などの炎症性疾患への損傷作用を低下させることが期待されます。現在、ブレンソカチブは開発治験段階にあり、世界中のどの国・地域においても、承認されていません。

TPIPについて
Treprostinil palmitil inhalation powder（TPIP）は、トレプロスチニルのプロドラッグ乾燥粉末製剤であり、16炭素鎖にエステル結合でトレプロスチニルを連結したものです。TPIPは、すべて当社の研究所で開発され、PAH、PH-ILD、その他の希少かつ重篤な肺疾患患者の治療薬として将来が非常に期待されるプロスタノイドです。TPIPは、カプセル製剤であり、吸入器を使用して投与されます。現在、TPIPは開発治験段階にあり、世界中のどの国・地域においても、承認されていません。

インスメッドについて
人を第一に考えるグローバルバイオ企業であるインスメッドは、深刻な疾患と生きる患者さんの未来を変える、ファースト・イン・クラスおよびベスト・イン・クラスの治療法の実現を目指しています。当社は既承認薬から、中期から後期開発段階にある治験薬、最もニーズの高い患者コミュニティに提供する先進的な創薬まで、多様なポートフォリオを推進しています。インスメッドの最も進んだ段階にあるプログラムは、米国・日本・欧州で承認された慢性的で衰弱しやすい肺疾患の治療をはじめとする肺疾患と炎症性疾患に関するものです。当社の初期段階の研究プログラムは、遺伝子療法、AIを用いたタンパク質工学、タンパク質製造、RNA端末結合、合成救済など、幅広い技術とモダリティを網羅しています。インスメッドは、米国ニュージャージー州ブリッジウォーターに本社を置き、欧州や日本において事業を展開しています。インスメッドはScience誌のトップエンプロイヤーサーベイで4年連続1位に選ばれ、バイオ医薬品産業で優良企業の1つとして認められています。
日本法人概要
会社名：インスメッド合同会社
設立日： 2017年12月5日
住所：〒100-0014　東京都千代田区永田町2-10-3 東急キャピトルタワー13階
https://insmed.jp/

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