フランス国立衛生医学研究所（INSERM）のSonia Berrih-Aknin氏らは、重症筋無力症（myasthenia gravis；MG）の薬物治療、副作用、併存疾患、日常生活の支障などに関する患者報告の実態調査MyRealWorld MGの結果をBMJ Open（2023; 13: e068104）に発表。さまざまな治療薬の存在にもかかわらずMG患者の疾病負担は小さくなく、生活や精神／心理に及ぼす影響の実態が浮き彫りになった。
日本含む先進7カ国でのデジタル観察調査
MGは反復性の筋力低下を特徴とする自己免疫疾患であり、大半の症例でアセチルコリン受容体に対するIgG自己抗体が存在する。主に、眼や瞼、表情、咀嚼、嚥下、発話の制御が侵される。眼の症状が最も多く、患者の80％は全身型MGに移行する。
MyRealWorld MGは、MG患者の実態把握を目的に先進7カ国（米国、日本、ドイツ、英国、イタリア、スペイン、カナダ）で行われている前向きの縦断観察研究で、患者報告アウトカム（PRO）を評価項目としている。研究のデザインやプロトコルの詳細はBMJ Open（2021; 11: e048198）に報告されている。
指定のスマートフォンアプリをインストールし、参加に同意した成人MG患者を対象とした。各国の科学諮問委員会と患者アドボカシーグループがデータ取得や倫理的側面、コンプライアンスに関する助言を提供した。今回の解析対象データは2019年12月～21年10月に収集された。
80％以上がAChEIを使用
2021年10月31日時点で1,806例が登録を済ませ、登録基準とデータ入力基準を満たした1,693例のデータを解析対象とした。全例が全ての項目・質問に回答したわけではないので、回答者数は項目・質問ごとに変動した（以下、回答者数をNで記す）。
参加者の69％は女性であった（N=1,586）。平均年齢は49.9歳（N=1,563）、イタリア在住の患者が38.7％（N=1,693）と最も多かった。88.5％が全身型MG、11.5％が眼筋型MGだった。
登録前の1年間に1剤以上のルーチン治療を受けた患者は83.7％（N=1,412）で、薬剤はアセチルコリンエステラーゼ阻害薬（AChEI）が80.9％、ステロイドが65.4％、非ステロイド免疫抑制薬（NSIST）48.1％だった。NSIST（N=129）の内訳は、34.9%がアザチオプリン、30.2％がミコフェノール酸モフェチル、22.5%がタクロリムスだった。
レスキュー治療については、30.8％（N=1,376）が過去1年以内に1剤以上を受けており、ステロイドが58.0％（N=424）と最も多かった。
副作用は疲労、筋攣縮、体重増加、気分変動
登録前の30日間に副作用に起因する症状を経験したとの回答が67.1％（N=255）から得られた。頻度が高かった症状は疲労（65.5％）、筋攣縮（52.0％）、体重増加（48.5％）、気分変動（46.8%）だった。3分の1以上はさらに頭痛や発汗、下痢を報告した。重症度はグレード2（中等症～重症）との回答が最も多かった。
64.6％（N=1,495）が1つ以上の併存疾患があると回答。甲状腺疾患（37.5％）、高血圧（31.4％）、不安（28.0％）が多かった。また、その他（選択リストにない病態）との回答も36.0％あった。
特異的PRO尺度や不安/抑うつスケールにもMGの影響
MG特異的なPRO尺度では、日常生活動作（Myasthenia Gravis Activities of Daily Living；MG-ADL）スコアの平均点が5.7点（N=880）だった。内訳は５点未満が41.7％、5～7点が26.9％、8～9点が12.0％、10点以上が19.0％だった。また、QOL（MG Quality of life 15-item revised scale；MG-QOL15r）の平均スコアは11.9（N=895）だった。
不安・抑うつ評価尺度（Hospital Anxiety and Depression Scale；HADS）の不安スケールの平均スコアは8.3点（N=889）で、程度は軽度不安が22.5％、中等度不安が20.3％、重度不安が9.9%、正常（non-case）は47.4％だった。抑うつスケールの平均スコアは6.8点で、程度は24.5％、14.5％、4.2％、正常が56.8％だった。
過去30日における仕事／勉強への影響に関して回答を得られたのは86例のみだったが、回答者は全例が仕事／勉強を中断したことがあると答えた。理由まで回答した61例のうち、57.4％は、MGが仕事／勉勉中断の理由であると回答した。また、仕事／勉強への影響について回答した人の72.9％に併存疾患の存在を認めた。
（木本 治）
